Por ahora, la posición de la FDA es clara: la leucovorina seguirá disponible para tratar la deficiencia cerebral de folato causada por mutaciones genéticas, pero no existe evidencia suficiente para aprobar su uso como tratamiento para el autismo. La agencia indicó que futuras investigaciones podrían explorar esa posibilidad, aunque actualmente no se están realizando ensayos clínicos federales a gran escala con ese objetivo.

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó esta semana una actualización en el uso médico de la leucovorina, pero la decisión final difiere significativamente de las expectativas generadas meses atrás por funcionarios del gobierno estadounidense.

El organismo regulador autorizó el medicamento únicamente para tratar una rara afección genética conocida como deficiencia cerebral de folato vinculada al gen del receptor 1, descartando por ahora su uso como tratamiento para el autismo.

Leucovorina

La decisión marca un cambio respecto a declaraciones previas realizadas durante una conferencia en la Casa Blanca en septiembre, donde autoridades federales sugirieron que la leucovorina podría beneficiar potencialmente a un número considerable de niños con autismo.

Aquellas afirmaciones generaron un fuerte interés entre familias y médicos, impulsando un aumento notable en las prescripciones del medicamento.

Sin embargo, tras revisar la evidencia científica disponible, la agencia concluyó que no existen datos suficientes para demostrar que la leucovorina sea eficaz como tratamiento general para el autismo.

Aprobación para una enfermedad extremadamente rara

La leucovorina, una forma activa de vitamina B utilizada desde hace décadas en medicina, se emplea principalmente para contrarrestar algunos efectos secundarios de la quimioterapia.

En esta ocasión, la FDA autorizó su uso para tratar la deficiencia cerebral de folato causada por mutaciones en el gen del receptor de folato 1.

Esta condición genética es extremadamente rara. Los expertos estiman que afecta aproximadamente a una persona por cada millón, y hasta ahora se han identificado menos de 50 casos en todo el mundo.

En estos pacientes, el problema radica en que el organismo produce proteínas defectuosas que impiden que el folato llegue correctamente al cerebro.

Aunque los niveles de esta vitamina pueden ser normales en la sangre, el sistema nervioso central presenta una deficiencia significativa.

El folato es fundamental para procesos neurológicos clave como el desarrollo cognitivo, el lenguaje y el control del movimiento.

Según explicó el comisionado de la FDA, Marty Makary, la aprobación representa un avance importante para quienes padecen esta enfermedad poco frecuente.

Expectativas generadas por declaraciones previas

La decisión regulatoria llega después de varios meses de debate público. Durante una conferencia en la Casa Blanca el año pasado, el secretario de Salud de Estados Unidos, Robert F. Kennedy Jr., afirmó que se había identificado una terapia prometedora que podría ayudar a muchos niños con autismo.

En esa misma comparecencia, el presidente Donald Trump mencionó la posibilidad de ampliar la etiqueta del medicamento para ofrecer nuevas opciones terapéuticas a padres de hijos con autismo.

Aquellas declaraciones generaron esperanza entre algunos padres y provocaron un aumento inmediato en la demanda del fármaco. En los meses posteriores, muchas farmacias reportaron dificultades para mantener el medicamento en inventario.

Un estudio publicado recientemente en la revista científica The Lancet señala que las nuevas recetas de leucovorina prácticamente se duplicaron tras el anuncio gubernamental.

Evidencia científica insuficiente

La FDA explicó que revisó los estudios disponibles para evaluar la posible eficacia del medicamento en el tratamiento del autismo.

Aunque algunos estudios pequeños habían sugerido beneficios en ciertos casos específicos, la evidencia global resultó insuficiente para respaldar una aprobación más amplia.

Funcionarios de la agencia indicaron que el ensayo clínico más importante que evaluaba este tratamiento en niños con autismo fue retirado recientemente después de que se detectaran errores en los datos reportados.

Esto debilitó aún más la base científica necesaria para autorizar el uso del medicamento con ese objetivo.

El médico de urgencias Jeremy Faust, del hospital Brigham and Women’s Hospital, explicó que la evidencia disponible sigue siendo limitada y no justifica un cambio generalizado en las prácticas médicas actuales.

Preocupación entre especialistas

Algunos expertos consideran positivo que la FDA haya aclarado el alcance real del medicamento. Sin embargo, también advierten que las expectativas generadas previamente podrían haber creado confusión entre las familias.

El profesor emérito de medicina I. David Goldman, del Albert Einstein College of Medicine, señaló que no existe una relación comprobada entre la rara deficiencia genética de folato y el autismo.

Según el especialista, los médicos ya utilizan leucovorina para tratar esta condición específica desde que fue identificada en 2009, pero su aplicación es limitada a casos muy concretos.

Para algunas familias, el debate ha sido especialmente sensible. Muchos padres de niños con autismo buscan constantemente nuevas alternativas terapéuticas, lo que puede generar expectativas cuando surgen posibles tratamientos.

Por ahora, la posición de la FDA es que la leucovorina seguirá disponible para tratar la deficiencia cerebral de folato causada por mutaciones genéticas, pero no existe evidencia suficiente para aprobar su uso como tratamiento para el autismo. La agencia indicó que futuras investigaciones podrían explorar esa posibilidad, aunque actualmente no se están realizando ensayos clínicos federales a gran escala con ese objetivo.

Fuente: CNN