Si se confirma su eficacia, esta terapia podría transformar el tratamiento del colesterol alto para millones de personas
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Un nuevo estudio sugiere que la edición genética podría convertirse en una herramienta capaz de reducir permanentemente el colesterol alto, una de las principales causas de enfermedades cardiovasculares en el mundo.
La investigación, publicada en The new England journal of medicine, probó un tratamiento basado en CRISPR-Cas9, la tecnología que actúa como una “tijera genética”, en 15 pacientes con hiperlipidemia severa, mostrando resultados iniciales altamente prometedores.
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El objetivo principal era evaluar la seguridad del medicamento, pero los investigadores encontraron algo aún más relevante: una reducción cercana al 50 % en el colesterol LDL, conocido como “colesterol malo”, y una disminución promedio del 55 % en los triglicéridos. Ambas grasas están directamente asociadas al riesgo cardiovascular.
El ensayo fue presentado también en las Sesiones Científicas de la Asociación Estadounidense del Corazón.
El cardiólogo Steven Nissen, líder del estudio en la Clínica Cleveland, destacó que esta terapia podría sustituir la necesidad de medicamentos diarios o inyecciones frecuentes, especialmente en personas jóvenes con predisposición genética.
Expertos como Pradeep Natarajan, de Harvard, coinciden en que el potencial es enorme, aunque subrayan que aún se deben confirmar su eficacia y seguridad en ensayos más amplios.
La inspiración del tratamiento proviene de una mutación natural en el gen ANGPTL3, presente en aproximadamente 1 de cada 250 personas.
Quienes la tienen cuentan con niveles bajos de colesterol y triglicéridos sin efectos negativos aparentes.
Con CRISPR, los científicos buscan replicar ese efecto protector apuntando únicamente al hígado, órgano encargado de producir y procesar estas grasas.
Los efectos secundarios observados fueron leves, aunque una persona murió meses después de recibir la dosis más baja, un caso que los investigadores atribuyen a su enfermedad avanzada.
Los participantes serán monitoreados durante 15 años para evaluar riesgos a largo plazo.
Los ensayos clínicos de fase 2 y 3 comenzarán en los próximos meses.
Si se confirma su eficacia, esta terapia podría transformar el tratamiento del colesterol alto para millones de personas.
Fuente: CNN
